Lors de son rendez-vous annuel avec les investisseurs consacré aux activités de R&D, CSL Limited (ASX : CSL ; USOTC : CSLLY) a présenté les avancées de son portefeuille de recherches innovantes. Ce portefeuille compte quatre plateformes scientifiques stratégiques (fractionnement du plasma, technologie recombinante, thérapies cellulaire et génique et vaccins à base de cellule et d’œuf avec adjuvant) dans six domaines thérapeutiques (immunologie, hématologie, maladies respiratoires, maladies cardiovasculaires et métaboliques, transplantations, vaccins contre la grippe) ; il est porté par deux entités (CSL Behring et Seqirus), dans le but de répondre aux besoins non satisfaits des patients, d’apporter des réponses concrètes à des problématiques de santé publique et de pérenniser le développement de l’entreprise. Grâce à ses compétences scientifiques et à ce portefeuille diversifié, CSL a par ailleurs pu rapidement soutenir le développement de solutions thérapeutiques pendant la crise sanitaire de la COVID-19.
« L’expertise de CSL dans le domaine des vaccins, des anticorps monoclonaux et des technologies recombinantes, ses capacités de fabrication et ses partenariats externes, mais aussi sa vision et sa spécialisation sur des aires thérapeutiques telles que l’immunologie et les affections respiratoires, ont encouragé la croissance et le développement de notre pipeline, et nous ont également permis de réagir pour soutenir la lutte mondiale contre la COVID-19 », a précisé Bill Mezzanotte, MD, MPH, Vice-Président Exécutif, Directeur de la recherche et développement et Directeur médical de CSL Behring. « Sur l’ensemble du spectre des infections et des maladies, CSL s’est mobilisé autour de projets scientifiquement pertinents qui tirent parti de notre expertise et de nos ressources. »
Les efforts de CSL dans la lutte contre la COVID-19 comprennent :
- L’accélération du développement, de la fabrication et de la distribution d’un candidat vaccin innovant mis au point par des chercheurs de l’Université du Queensland en Australie, en collaboration avec la Coalition for Epidemic Preparedness Innovations. Si le développement de ce vaccin est concluant, CSL prévoit de le fabriquer pour l’Australie et de le distribuer dans le monde entier vers la fin de l’année 2021 à l’aide du dispositif COVAX. CSL collabore également avec AstraZeneca pour produire, en cas de succès de son essai clinique, environ 30 millions de doses de son candidat vaccin en cours de développement avec l’Université d’Oxford (AZ1222) pour le distribuer en Australie.
- La co-fondation de la CoVIg-19 Plasma Alliance, un partenariat industriel sans précédent comptant plus de 12 entreprises spécialistes du plasma et visant à développer une thérapie hyperimmune pour traiter la COVID-19. Début octobre, l’étude clinique de phase 3 initiée par la CoVIg-19 Plasma Alliance a recruté son premier patient. Celle-ci durera plusieurs mois et, en cas de succès, constituera la base des soumissions réglementaires à venir dans le cadre d’une éventuelle mise sur le marché.
- Le développement d’une immunoglobuline hyperimmune anti-SARS-CoV-2 expérimentale pour le marché australien, afin de traiter les patients présentant des complications graves de la COVID-19. CSL produit actuellement ce traitement pour des essais cliniques.
- La réalisation d’une étude de phase 2 pour évaluer la sécurité et l’efficacité du garadacimab (anticorps monoclonal antagoniste du facteur XIIa) pour traiter les patients présentant une détresse respiratoire sévère, l’une des principales causes de décès chez les patients atteints de pneumonie liée à la COVID-19. Le premier patient a été recruté en juillet.
- L’entreprise a noué un partenariat avec SAb Biotherapeutics pour la fabrication à des fins cliniques et commerciales de SAB-185 : cette molécule constitue, une potentielle nouvelle immunothérapie ciblant la COVID-19 qui sera produite sans nécessiter de dons de plasma de patients guéris de la COVID-19. Le SAB-185 est actuellement en phase précoce de développement.
« L’esprit de collaboration avec lequel CSL a réagi à la pandémie de la COVID-19 se reflète également dans la manière dont nous faisons progresser notre portefeuille de produits en R&D », a indiqué Andrew Nash, PhD, Vice-Président Senior, Directeur de la recherche et Chief Scientific Officer de CSL Behring. « Dans l’ensemble des aires thérapeutiques, des plateformes stratégiques de recherche et des territoires, nous continuons d’accroître nos ressources et notre expertise afin d’apporter de réels bénéfices aux patients du monde entier. »
Le portefeuille de recherche et de développement de CSL a également progressé au cours de l’année écoulée dans les domaines suivants :
Améliorer le développement de produits plasmatiques :
CSL améliore en permanence les procédés de fractionnement du plasma et développe de nouvelles alternatives thérapeutiques, qui se sont révélées particulièrement adaptées dans la lutte contre la COVID-19 ainsi que dans d’autres aires thérapeutiques. Par exemple :
- L’entreprise poursuit son étude de phase 3 AEGIS-II sur CSL112 (ApoA-1), potentiel traitement du syndrome coronarien aigu. Plus de 10 000 patients ont été recrutés à ce jour.
- CSL a débuté l’essai de phase 3 RECLAIM sur l’immunoglobuline sous-cutanée à 20 % dans la dermatomyosite, une maladie auto-immune sévère qui présente d’importants besoins médicaux non satisfaits.
Accélérer la recherche dans les thérapies cellulaire et génique grâce à :
- Un accord d’acquisition exclusive des droits de licence mondiaux pour la commercialisation d’une thérapie génique d’uniQure utilisant un virus adénoassocié (AAV). Le programme EtranaDez (AMT-061), actuellement en essais cliniques de phase 3 pourrait, en cas de succès, constituer l’une des premières thérapies géniques ayant le potentiel d’apporter des bénéfices à long terme aux patients atteints d’hémophilie B. L’acquisition est actuellement soumise à des approbations réglementaires.
- Le début d’un essai de phase 1 sur CSL200, une thérapie génique ciblant les cellules souches pour le traitement potentiel de la drépanocytose.
- Une collaboration avec le Seattle Children’s Research Institute pour développer une thérapie génique ciblant les cellules souches pour les déficits immunitaires primitifs, des maladies rares dans lesquelles CSL a constitué une expertise de pointe.
Créer une dynamique dans le domaine des technologies recombinantes :
CSL a développé un pipeline de protéines recombinantes et d’anticorps monoclonaux en stade préclinique et clinique hautement différencié grâce à son expertise dans les protéines et dans les réponses immunitaires innées. En complément de l’utilisation de cette technologie contre la COVID-19, CSL Behring :
- Etudie le garadacimab en tant que nouveau traitement prophylactique administré une fois par mois par voie sous-cutanée pour les crises liées à l’angiœdème héréditaire (AOH). Ce traitement a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) américaine. CSL a communiqué des données encourageantes liées à une étude de phase 2 en juin et se prépare au lancement de l’essai de phase 3 VANGUARD. Par ailleurs, le garadacimab s’avère prometteur, au-delà de l’AOH, pour des maladies fibrotiques, cardiovasculaires et inflammatoires.
- A fait l’acquistion de Vitaeris Inc., avec le clazakizumab (CSL300), un anticorps monoclonal anti-interleukine-6 étudié dans l’essai de phase 3 IMAGINE pour le traitement potentiel du rejet humoral chronique actif, la première cause de rejet à long terme chez les receveurs de greffe de rein.
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À propos de CSL
CSL (ASX : CSL) est l’un des principaux laboratoires biopharmaceutiques du monde et dispose d’un portefeuille dynamique de traitements innovants répondant à des besoins médicaux pour lesquels le pronostic vital peut être engagé, ainsi que de vaccins contre la grippe. Depuis notre fondation en 1916, nous sommes guidés par une seule promesse : sauver le plus de vies possible grâce aux technologies les plus innovantes. Aujourd’hui, CSL avec ses deux entités, CSL Behring et Seqirus, met à disposition des traitements vitaux dans plus de 70 pays et emploie 27 000 personnes. Notre combinaison unique de puissance commerciale, d’expertise en R&D et d’excellence opérationnelle nous permet d’identifier, développer et fournir des innovations thérapeutiques pour que les patients puissent mener leurs vies pleinement.
Pour plus d’informations sur CSL Limited, veuillez consulter le site www.csl.com.
Contacts presse :
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