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Qu'est-ce qu'un médicament dérivé du plasma ?
Qu'est-ce qu'un médicament dérivé du plasma ?
Depuis plus d’un siècle, l’un des leaders mondiaux dans le domaine des biotechnologies, CSL Behring, se donne pour mission faire de la recherche, développer et fournir des médicaments innovants, dérivés du plasma sanguin. Plus communément appelés médicaments dérivés du plasma (MDP), ces derniers sont issus du plasma humain, la partie liquide du sang qui contient des protéines, telles que l’albumine, les facteurs de coagulation et les immunoglobulines. Les MDP jouent donc un rôle vital pour dans le traitement de maladies graves et rares, telles que des déficits immunitaires ou des troubles de la coagulation. Ces médicaments sont à distinguer des produits sanguins labiles (PSL : concentrés de globules rouges, concentrés de plaquettes, plasma thérapeutique, etc.) sur plusieurs aspects :
- Leur stabilité
- Les étapes de contrôle et de préparation qu’ils requièrent : il n’y a pas de fractionnement et donc de sécurisation biologique à proprement parler pour les PSL
- Leur temps de conservation : il est de un à trois ans pour les MDP et beaucoup plus court pour les PSL (produits sanguins labiles).
Depuis plusieurs années, le laboratoire a également acquis la capacité de développer des biothérapies recombinantes issues du génie génétique. Il s’agit de l’ensemble des techniques qui permettent notamment d’isoler un fragment d’ADN dans un organisme donné et de le réintroduire dans le génome d'un autre organisme (cellules animales ou végétales). Dans le cas des facteurs anti-hémophiliques recombinants, des gènes humains sont intégrés au génome de cellules eucaryotes [un noyau cellulaire qui renferme le matériel génétique], puis elles sont cultivées dans un milieu avec des conditions spécifiques afin qu’elles sécrètent le volume de la protéine souhaitée. Bien que le processus de fabrication diffère, les mêmes règles de sécurisation biologique que celles des MDP s’appliquent par la suite1. Ces médicaments recombinants permettent de s’affranchir de la problématique de la matière première limitée dont nous disposons, le plasma.
Le sang humain, source des médicaments dérivés du plasma
Le plasma sanguin peut être issu soit d’un don de sang total, soit d’un don par plasmaphérèse. La plasmaphérèse est un procédé qui permet de collecter directement le plasma du donneur, en lui restituant les autres composants du sang. Pour traiter un patient de 70 kg pendant un an, il faut compter
- 900 dons de plasma par plasmaphérèse en cas de déficit en alpha-1 antitrypsine, et
- 1 200 dons en cas d’hémophilie2.
Médicaments dérivés du plasma : un processus de fabrication complexe
À la différence du plasma thérapeutique – destiné à être transfusé à un patient –, le plasma « matière première » sert donc à fabriquer des médicaments dérivés du plasma4. Dans le processus de fabrication, il devra passer par différentes étapes de fractionnement, qui permettent successivement de séparer, purifier et concentrer les protéines qu’il contient. La production d’un MDP est donc un processus long et complexe. De la collecte sécurisée du plasma à la mise à disposition du médicament, il faut ainsi compter sept à douze mois. Quant aux coûts de collecte et de fractionnement du plasma, ils sont de plus en plus importants, et représentaient près de 57 % des coûts de mise à disposition d’un MDP en 20175.
Des produits thérapeutiques soumis à une autorisation de mise sur le marché
Comme tout médicament, les MDP sont soumis à une autorisation de mise sur le marché. Ils ne peuvent être commercialisés qu’après évaluation de leur qualité, de leur sécurité et de leur efficacité par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM). Face à la demande grandissante de médicaments dérivés du plasma, l'ANSM octroie ainsi des autorisations dérogatoires de mise sur le marché à certaines spécialités du laboratoire de biotechnologie CSL Behring.
Pour s’assurer de la sécurité biologique de ses médicaments
le laboratoire CSL Behring pratique des tests à différents stades, combinés à de nombreuses étapes d’inactivation et d’élimination virales dans ses processus de fabrication. L’objectif : dépasser les normes internationales les plus strictes en matière de sécurité des produits, en accord avec les organismes de réglementation du monde entier.