Les AMM dérogatoires

Depuis plus d’un siècle, le laboratoire CSL Behring se donne pour mission de développer et de fournir des médicaments dérivés du plasma (MDP) innovants. Issus du fractionnement du plasma sanguin — un procédé qui permet de séparer, purifier et concentrer les protéines qu’il contient —, ces médicaments sont notamment utilisés dans le traitement de déficits immunitaires, des troubles de la coagulation et du déficit en alpha-1 antitrypsine.

En France, l’autorisation de mise sur le marché (AMM) de ces médicaments n’est attribuée que s’ils respectent des conditions bien précises. Ils doivent être préparés à partir de sang ou de plasma prélevé dans le cadre d’un don bénévole, volontaire, anonyme, placé sous la direction et la responsabilité d'un médecin et enfin, soumis à des analyses biologiques et à des tests stricts de dépistage de maladies transmissibles ¹.

C’est pour répondre à ces exigences qu’un laboratoire public français du fractionnement et des biotechnologies a été créé par l’État Français en 1994. Pour produire ces MDP issus de dons bénévoles, le laboratoire se fournit en plasma auprès de l’Établissement Français du Sang (EFS). Celui-ci répond aux exigences d’anonymat, de volontariat et de bénévolat des dons exigées par la loi française. 

Une importante demande de médicaments dérivés du sang

Problème : à ce jour, un unique laboratoire français n’est plus en mesure de répondre seul, à la demande locale en matière de médicaments dérivés du plasma. D’une part, car les besoins ont augmenté ces dernières années, comme le précise l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). D’autre part parce que les MDP sont des médicaments biologiques complexes à produire, pour lesquels il faut généralement compter neuf mois entre la collecte sécurisée du plasma sanguin et la mise à disposition du médicament auprès des patients.